«Генетичні ножиці» CRISPR/Cas9, можливості використання в сучасній науці

Прокаріоти розробили кілька захисних механізмів для захисту від вірусних хижаків. Кластеризовані короткі паліндромні повтори (CRISPR) та пов’язані з ними білки (Cas) демонструють прокаріотичну адаптивну імунну систему, яка запам’ятовує попередні інфекції шляхом інтеграції коротких послідовностей геномів, що здійснюють вторгення, — так званих спейсерів — у локус CRISPR. Спейсери, обмежені повторами, експресуються у вигляді невеликих направляючих РНК CRISPR (crRNA), які використовуються білками Cas для націлювання на послідовність вірусів, специфічну для повторної інфекції. Здатність системи CRISPR-Cas9 націлювати послідовності ДНК за допомогою програмованих РНК відкрила нові шляхи редагування геному в широкому діапазоні клітин і організмів. Та має високий потенціал для терапевтичних застосувань. Незважаючи на те, що численні наукові дослідження пролили світло на біохімічні процеси, що стоять за системами CRISPR-Cas, деякі аспекти імунітету все ще недостатньо зрозумілі.

Система CRISPR-Cas відкриває чимало цікавих можливостей у молекулярній генетиці. Проте слід зауважити, що наразі в практиці використовується мутований варіант цієї системи, який не «ріже» ДНК, а лише здатен прицільно «вмикати» й «вимикати» гени. Підбираючи спеціальні РНК, які, немов собаки, шукають ділянку ДНК, де потрібно розмістити білок Сas-9, що змусить ті чи інші гени працювати у певний спосіб.

Роботи з даною системою активно використовуються у медицині, зокрема в лікуванні серцево-судинних хвороб та ожиріння. Створена технологія MAGESTIC (multiplexed accurate genome editing with short, trackable, integrated cellular barcodes), яка дозволяє редагувати окремі «літери» ДНК і РНК, що дозволить лікувати вроджені захворювання, викликані точковими мутаціями. Технологія, яка не тільки розщеплює ДНК, але ще і доставляє до місця розриву шматок ДНК необхідний для точної заміни за допомогою гібридного зв'язанного ДНК білка, що підвищує точність і ефективність редагування.